3月9日 ， 出席政協(xié)十一屆一次會議的全國政協(xié)委員、九三學(xué)社中央副主席、北京大學(xué)人類疾病基因研究中心主任馬大龍說，國家科技重大專項(xiàng)“重大新藥創(chuàng)制”將于今年啟動，利用基因組學(xué)成果開發(fā)的基因組藥物是國家支持的重點(diǎn)領(lǐng)域之一。這意味著，我國有望開發(fā)出有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因組藥物。
我國大規(guī)模基因組研究始于上世紀(jì)90年代末期。“十五”期間國家投巨資支持功能基因組研究，目前已經(jīng)鑒定了一大批我國自主克隆的重要功能基因。馬大龍說，這為基因組藥物的開發(fā)打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。 馬大龍領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)致力于人類功能基因與疾病基因的研究與開發(fā)，已有1例自主開發(fā)的基因組藥物準(zhǔn)備與企業(yè)聯(lián)合進(jìn)行臨床前的研究。這例用來治療腫瘤的基因工程藥物研究已經(jīng)花去他們10多年的時(shí)間，目前已申請了4項(xiàng)專利，其中2項(xiàng)獲得授權(quán)。他稱，用來研究的基因是他們自己獨(dú)立發(fā)現(xiàn)的，已經(jīng)被國際上公認(rèn)。藥物的具體研究細(xì)節(jié)他不愿過多透露。
基因組藥物的研究開發(fā)一般要經(jīng)歷以下程序。先是發(fā)現(xiàn)和克隆基因；再進(jìn)行它們的功能研究，明確它是干什么用的；接下來進(jìn)行開發(fā)研究，包括中試和臨床前研究；之后進(jìn)入臨床一期、二期、三期和四期研究；三期以后可以上市。馬大龍說，這個(gè)漫長的過程中，每一階段都有可能被淘汰。在國外，平均每個(gè)藥物要用去12到15年時(shí)間，花費(fèi)8億到12億美元。
目前我國自主研究克隆了大約3000個(gè)以上人類基因，對其中超過100個(gè)完成了功能研究。馬大龍說，現(xiàn)在已證明有10余個(gè)基因具有明確的藥物開發(fā)前景，有希望從中開發(fā)出有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因組藥物。 但是與國外相比，我國的基因組藥物研究開發(fā)水平差距仍大。國外基因組藥物研究主要由大型制藥企業(yè)承擔(dān)，特別是藥物開發(fā)階段，企業(yè)既可使用自有資金，也可吸引風(fēng)險(xiǎn)投資，可以承擔(dān)較高成本。但是我國醫(yī)藥企業(yè)缺乏實(shí)力，主要由政府資金支持，由研究機(jī)構(gòu)依托國家項(xiàng)目去開發(fā)。
“我們現(xiàn)在最難的就是成果轉(zhuǎn)化工作，投入比前期研究更大，風(fēng)險(xiǎn)也更大，技術(shù)和實(shí)驗(yàn)要求更高，沒有企業(yè)去接。”馬大龍稱，他們實(shí)驗(yàn)室有苗頭的成果一大堆，但是大多數(shù)都在這個(gè)環(huán)節(jié)卡住了。
最終的藥物審批也是重要的一環(huán)。馬大龍說，目前我國的審批程序比較嚴(yán)格，創(chuàng)新藥物獲得認(rèn)可并不是一件容易的事。
